Y học

FDA thông qua phương thức điều trị ung thư mới bằng chuyển hóa tế bào

Nguồn ảnh lấy lại

Bước đi mang tính lịch sử

Theo Futurism, một quyết định sẽ thay đổi việc nghiên cứu và điều trị ung thư mãi mãi vừa được phê duyệt bởi Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), đó là phương pháp trị liệu ung thư mới dựa trên cơ sở gen di truyền, đã được công bố rộng rãi tại Hoa Kỳ. Quyết định này được đưa ra hơn một tháng sau khi một ủy ban trực thuộc FDA đề xuất, động thái này được cơ quan chính phủ đánh giá là “một hành động lịch sử”.

Phương pháp chữa trị mới có tên là liệu pháp CAR-T, trước đây được gọi là CTL019. Nó hoạt động bằng cách sử dụng tế bào T của bệnh nhân (một loại tế bào miễn dịch) để chống lại ung thư. Các tế bào được chiết xuất từ chính ​​bệnh nhân và được biến đổ gen cũ cho đi một protein cụ thể, được gọi là thụ thể kháng nguyên chimer hoặc CAR (tên là CAR-T). Các tế bào T cải tiến sau đó được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân, khi đó nó sẽ bắt đầu tấn công các tế bào ung thư.

Gã khổng lồ ngành dược phẩm Novartis chính là công ty sáng chế phương pháp mới – Kymriah. FDA đã phê chuẩn để sử dụng phương pháp này để chống lại một loại ung thư máu đặc biệt là ung thư bạch huyết lymphoblastic cấp (ALL). Theo đó, Kymriah sẽ được dùng để điều trị cho trẻ em và người trưởng thành dưới 25 tuổi, những bệnh nhân không đáp ứng được liệu pháp thông thường hoặc bị tái phát. Trong các thử nghiệm lâm sàng, liệu pháp gen đã cho thấy hiệu quả rõ rệt, 83% trong số 63 bệnh nhân nhi và trưởng thành đã vượt qua bệnh tật chỉ trong vòng 3 tháng. Novartis cho biết họ tính phí $ 475,000 cho một lần điều trị và tuyên bố không lấy tiền của bệnh nhân nếu thuốc không phát huy tác dụng trong một tháng.

Nguồn ảnh lấy lại

Kỷ nguyên mới

Theo Viện Ung thư Quốc gia, có khoảng 3,100 trường hợp ALL mới mỗi năm tại Hoa Kỳ đối với lứa tuổi từ 20 trở xuống. Peter Marks, giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA (CBER), cho biết: “Kymriah là phương pháp điều trị đầu tiên đáp ứng nhu cầu chữa bệnh của cả trẻ em và thanh niên. Kymriah không chỉ mang tới cho những bệnh nhân này một phương pháp điều trị mới và còn là phương pháp chữa bệnh hiệu quả, giúp tăng khả năng sống rõ rệt cho bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng”.

Phương pháp điều trị thay thế này được khuyến khích sử dụng cho bệnh nhân bởi Kymriah đạt được hiệu quả tốt hơn bình thường. Riêng đối với FDA, đây chắc chắn là hướng đi đúng đắn khi phê duyệt liệu pháp điều trị gen.

“Chúng ta đang bước vào một kỉ nguyên mới trong việc đổi mới y khoa nhờ khả năng tái lập trình các tế bào của bệnh nhân, nhằm tấn công các loại ung thư chết người” – Scott Gottlieb, ủy viên FDA nói. “Các công nghệ mới như liệu pháp gen và tế bào có tiềm năng biến đổi y học, tạo ra bước tiến mới trong việc điều trị và chữa khỏi các chứng bệnh khó. Tại FDA, chúng tôi cam kết thúc đẩy phát triển và xem xét các phương pháp điều trị đột phá có tiềm năng cứu sống con người”.

Kymriah sẽ được cung cấp dần dần từ 32 bệnh viện và phòng khám, tại đây bác sĩ và nhân viên y tế đã được đào tạo để điều trị. FDA cũng cảnh báo phải ứng phản kháng quá mức của hệ thống miễn dịch là nguy cơ tiềm ẩn khi điều trị, được gọi là hội chứng giải phóng cytokine.

Nhấn vào đây để bình luận

Trả lời bình luận

Thư điện tử của bạn sẽ không được hiển thị công khai. Các trường bắt buộc được đánh dấu *

ĐỌC NHIỀU

Lên trên
Chuyển đến thanh công cụ